RCT Groeihormoon bij volwassenen met Prader-Willi syndroom
In het Erasmus MC hebben wij een speciale multidisciplinaire polikliniek voor volwassenen met Prader-Willi syndroom (PWS). Volwassenen met PWS uit heel Nederland bezoeken deze poli om gespecialiseerde zorg te ontvangen. De multidisciplinaire poli wordt inmiddels bezocht door meer dan 130 volwassenen met PWS. Wij zijn hier altijd bezig om de zorg voor deze kwetsbare patiëntengroep te optimaliseren. De gezondheid van kinderen met PWS is enorm verbeterd door de introductie van behandeling met groeihormoon (GH). Er zijn aanwijzingen dat GH ook effectief is in volwassenen met PWS. Verschillende studies hebben gevonden dat GH onder andere zorgt voor een toename in vet-vrije massa, kwaliteit van leven en spierkracht en een afname in vetmassa. Het effect van GH bij oudere volwassenen (30 jaar of ouder) is nog niet voldoende onderzocht.
Om de effectiviteit en veiligheid van GH behandeling bij volwassenen met PWS van 30 jaar en ouder te onderzoeken, zullen wij in juli 2020 starten met een dubbel geblindeerde cross-over RCT, de Global Growth hormone study in Adults with Prader-Willi syndrome (GGAP). Hier zullen volwassenen met PWS gerandomiseerd worden in twee groepen: de eerste groep krijgt 1 jaar GH en daarna een jaar placebo en de andere groep krijgt eerst 1 jaar placebo en daarna een jaar GH.
PWS is een zeldzame aandoening met een hoge mortaliteit, daarom zijn er weinig volwassenen met PWS die oud genoeg zijn om deel te nemen aan deze studie. In het Erasmus MC hebben wij al ongeveer 40 patiënten die deel kunnen nemen aan de studie, maar we willen ook volwassenen met PWS die niet bij ons onder behandeling zijn de kans geven om mee te doen aan deze studie. Zo geven we iedereen met PWS de kans om een jaar lang GH te krijgen en kunnen we voor eens en altijd aantonen wat het effect van GH is bij deze populatie. Met deze informatie kunnen we de registratie van GH voor volwassenen met PWS in gang kunnen zetten.
Behandelt u iemand met PWS van 30 jaar of ouder? Dan willen wij deze patiënt graag zien en evt. vragen om mee te doen aan deze studie. Mail naar praderwilli@erasmusmc.nl voor meer informatie.