Voorwaardelijke toelating Natpar®

8 november 2021
Voorwaardelijke toelating Natpar®

Natpar® (humaan bijschildklierhormoon PTH(1-84)) wordt sinds november 2021 onder voorwaarden vergoed bij patiënten met chronische hypoparathyreoïdie bij wie met standaardtherapie geen adequate controle kan worden gerealiseerd.

De NVE BoNe heeft hiervoor de volgende behandelcriteria opgesteld:

Volwassen patiënten met chronische hypoparathyreoïdie bij wie

  • de serumcalciumwaarden onvoldoende kunnen worden gereguleerd met een individueel, optimaal en richtlijnconform ingestelde medicamenteuze behandeling die reeds gedurende 6 maanden een maximale dosering actief vitamine D en calciumzout omvat,

en de patiënt heeft desondanks:

  • ofwel twee of meer ziekenhuisopnames of bezoeken aan de spoedeisende hulp vanwege een symptomatische hypocalciëmie,
  • ofwel een sterk verminderende kwaliteit van leven met invaliderende klachten. Hierbij wordt dan opgemerkt dat indien ondanks stabiele instelling van 3 maanden geen verbetering optreedt het advies zal komen de behandeling weer te staken.

Voorwaardelijke toelating en Natpar Monitor
Natpar® wordt in Nederland nog niet definitief vergoed vanuit de basisverzekering omdat er onvoldoende gegevens zijn of, met name, de kwaliteit van leven wel verbetert.  Het Minsterie van VWS heeft een nieuwe procedure ontwikkeld om bij geneesmiddelen voor zeldzame te kunnen beoordelen of ze in aanmerking kunnen komen voor vergoeding. Deze procedure heet de ‘Voorwaardelijke Toelating Weesgeneesmiddelen’ en vereist de verzameling van klinische gegevens.
Een deel van deze klinische gegevens wordt nu in een apart internationaal wetenschappelijk onderzoek verzameld: de BALANCE studie loopt in verschillende Europese landen en kijkt heel specifiek naar verbetering van kwaliteit van leven. De gegevens van dit onderzoek worden pas in 2024 verwacht.
Gedurende de periode tot het beschikbaar komen van de resultaten van dit internationale onderzoek, kunnen Nederlandse patiënten hun behandeling met Natpar® vergoed krijgen door deel te nemen aan de Natpar®Monitor. In het Natpar®Monitor project worden gegevens verzameld over de behandeling met Natpar®, over de reden van starten en stoppen van de behandeling en wordt het gepast gebruik (de juiste patiënten onder de juiste voorwaarden) van Natpar®in de Nederlandse praktijk bewaakt.
Er is een indicatiecommissie ingesteld en als voorwaarde voor het vergoedingstraject door VWS er is de Natpar®Monitor (een registerstudie) opgestart. Meer informatie mbt wijze van aanmelden en de gegeven verzameling is voor patienten te vinden op de website van SON, en voor clinici op NVE.nl/klinische-studies